La brutal semana de Sarepta Therapeutics ( SRPT ) continuó el viernes después de que los funcionarios europeos rechazaran la controvertida terapia genética de la compañía, Elevidys.
El rechazo, que se entregó a su socio europeo Roche, se debió a dudas sobre su eficacia, más que a problemas de seguridad, según declaró Brian Abrahams, analista de RBC Capital Markets, en un informe. Roche estaba trabajando para obtener la aprobación en pacientes con distrofia muscular de Duchenne de 3 a 7 años.
“Nuestra interpretación es que el CHMP quizá consideró inútil opinar más sobre la seguridad”, dijo.
En las operaciones matutinas, las acciones de Sarepta cayeron más de un 9%, hasta 11,69. Las acciones han perdido más del 32% este mes.
La caída de las acciones de Sarepta
Es importante tener en cuenta que el dictamen negativo del Comité de Medicamentos de Uso Humano no es vinculante. Sin embargo, la Agencia Europea de Medicamentos suele atenerse a él.
Los pacientes no mostraron un beneficio estadísticamente significativo en la Evaluación Ambulatoria North Star un año después de la infusión de terapia génica. La NSAA mide las habilidades motoras funcionales en niños ambulantes con distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad que produce desgaste muscular.
Abrahams señaló que los datos de seguridad de ese estudio coincidían con lo que cabía esperar de otras terapias génicas. Cabe destacar que no hubo fallecimientos de pacientes.
Sin embargo, la seguridad de Elevidys ha sido cuestionada en EE. UU., donde dos adolescentes fallecieron tras recibir tratamiento con Elevidys. Un tercer paciente, un hombre de 51 años, también falleció tras recibir tratamiento con una terapia génica experimental con Sarepta para la distrofia muscular de cinturas. Los tres pacientes no podían caminar, lo que significa que estaban más enfermos y no podían caminar.
Sarepta ya había suspendido la venta de Elevidys a pacientes no ambulatorios. Sin embargo, cediendo a una solicitud de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), la compañía también suspendió voluntariamente los envíos a pacientes que aún podían caminar. Roche hizo lo mismo dos días después. Informes del jueves sugirieron que la FDA podría considerar realizar pruebas adicionales en esa población.